RD13-02-ը ունիվերսալ CAR-T բջջային դեղամիջոց է, որը թիրախավորում է առողջ դոնորներից ստացված CD7-ը և նախատեսված է կրկնվող կամ ռեֆրակցիոն T-բջջային սուր լիմֆոբլաստային լեյկեմիայի/լիմֆոմայի (T-ALL/LBL) բուժման համար: Այն գենետիկորեն մոդիֆիկացված է՝ խուսափելու եղբայրասպանությունից, տրանսպլանտատն ընդդեմ տիրոջ հիվանդության (GvHD) և տրանսպլանտատն ընդդեմ մերժման (HvG) դեպքերից՝ միաժամանակ ուժեղացնելով հակաուռուցքային ակտիվությունը: RD13-02-ը կարող է պատրաստվել մեկ խմբաքանակով՝ մի քանի մարդկանց համար, ապահովելով «պատրաստի» հնարավորություն CAR-T բջջային թերապիայի կարիք ունեցող հիվանդների համար:
2024 թվականի նոյեմբերի 7-ին Bioheng Therapeutics-ը հայտարարեց, որ կներկայացնի իր ունիվերսալ CAR-T բջջային արտադրանքի RD13-02-ի I փուլի վերջին կլինիկական տվյալները, որը թիրախավորում է CD7-ը՝ կրկնվող/ռեֆրակտոր (R/R) T-ALL/LBL հիվանդների բուժման համար, Ամերիկյան արյունաբանության ընկերության (ASH) 66-րդ տարեկան հանդիպման ժամանակ բանավոր ներկայացման ժամանակ: Համաժողովը տեղի կունենա 2024 թվականի դեկտեմբերի 7-10-ը Սան Դիեգոյում, ԱՄՆ:
Արդյունքներ՝ 2024 թվականի օգոստոսի 1-ի դրությամբ, ընդհանուր առմամբ ընդգրկվել է 18 համապատասխան հիվանդ՝ R/R T-ALL/LBL-ով (13 ALL, 5 LBL), որոնց միջին տարիքը կազմել է 33.5 տարի (տատանվում է 11-ից 67 տարեկան): Նախկինում թերապիայի միջին գծերը 2-ն էին (տատանվում է 1-ից 5), և 4 հիվանդ նախկինում ունեցել է ալո-HSCT ընդգրկվելուց առաջ: ԲՄ բլաստների միջին համամասնությունը 18 հիվանդների շրջանում կազմել է 71% (տատանվում է 6%-ից 90%), որոնցից 9-ի մոտ (6 ALL, 3 LBL) հայտնաբերվել է էքստրամեդուլյար ախտահարում: Դեղաչափը սահմանափակող թունավորության (DLT) դեպք կամ նեյրոթոքսիկություն չի դիտվել բոլոր դեղաչափերի մակարդակներում, միայն մեկ դեպք է գրանցվել Gr1 GvHD-ով: Ցիտոկինների արտազատման համախտանիշը (CRS) կառավարելի էր, մեծամասնությունը՝ թեթև (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3): Ցանկացած աստիճանի վարակներ են արձանագրվել 13 (72%) հիվանդների մոտ (≥Gr3 2 [11%] հիվանդների մոտ): Քանի որ DL2 և DL3 մակարդակներում մեկական հիվանդի մոտ Gr3 CRS էր հայտնաբերվել, հետազոտողները DL1-ը սահմանել են որպես ընդլայնման դեղաչափ՝ առաջնահերթ ուշադրություն դարձնելով անվտանգությանը և արդյունավետությանը: Դեղաչափի ընդլայնման ընթացքում մեկ հիվանդ մահացել է ուռուցքի լիզիսի համախտանիշից՝ ներարկումից 20-րդ օրը:
Ինֆուզիայից հետո՝ 28-օրյա նախնական գնահատման ժամանակ, 17 գնահատելի հիվանդներից 14-ի մոտ արձանագրվել է CR/CRi: Մինչդեռ, ինֆուզիայից հետո 2-րդ ամսվա ընթացքում ևս երկու հիվանդի մոտ արձանագրվել է CR/CRi՝ CR/CRi 94% մակարդակով (16/17): CR/CRi ունեցող հիվանդների շրջանում հոսքային ցիտոմետրիայի վերլուծության միջոցով 100%-ի մոտ արձանագրվել է նվազագույն մնացորդային հիվանդության (MRD) բացասական կարգավիճակ: QPCR-ի միջոցով ծայրամասային արյան մեջ CAR-T բջիջների Cmax-ի միջին արժեքը կազմել է 1,863,601 պատճեն/մկգ գենոմային ԴՆԹ (տատանվում է 275,044-ից մինչև 3,763,587), որի ամենաերկար տևողությունը գերազանցել է 90 օրը:
Եզրակացություն. RD13-02-ը, որը «պատրաստի» ունիվերսալ CAR-T դեղամիջոց է, ցուցաբերել է կառավարելի անվտանգության պրոֆիլ և բարձրացված արդյունավետություն R/R CD7 T-ALL/LBL բուժման գործում: Նշենք, որ CR/CRi հիվանդների 100%-ը հասել է MRD-բացասական կարգավիճակի, ինչը հիվանդներին առաջարկել է ավելի արագ բուժման տարբերակներ:
Ներկայումս Չինաստանում անցկացվում են CAR-T բազմաթիվ այլ կլինիկական փորձարկումներ, և նրանք փնտրում են հիվանդներ: Նոր դեղերի և տեխնոլոգիաների վերաբերյալ խորհրդատվության համար կարող եք կապվել Պեկինի Հարավային շրջանի ուռուցքաբանական հիվանդանոցի միջազգային բաժանմունքի հետ:
Հեռախոսահամար՝ 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Հղումներ
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Հրապարակման ժամանակը. Դեկտեմբերի 03-2024