Օգոստոսի 7-ին Ազգային բժշկական արտադրանքի վարչության (NMPA) Դեղերի գնահատման կենտրոնը (CDE) հայտարարեց, որ PA3-17 ներարկումն առաջարկվել է ներառել «բեկումնային թերապիա» անվանակարգում, որը նախատեսված է կրկնվող/ռեֆրակտ T-բջջային սուր լիմֆոբլաստային լեյկեմիա/լիմֆոմա (r/r T-ALL/LBL) ունեցող չափահաս հիվանդների բուժման համար։
Ներկայումս Չինաստանում դեռևս անցկացվում են նոր հակաքաղցկեղային տեխնոլոգիաների բազմաթիվ կլինիկական փորձարկումներ, որոնք փնտրում են հիվանդների: Նոր դեղերի և տեխնոլոգիաների վերաբերյալ խորհրդատվություն կարող եք կապ հաստատել Պեկինի Հարավային շրջանի ուռուցքաբանական հիվանդանոցի միջազգային բաժանմունքի հետ:
Հեռախոսահամար՝ 4008803716
WeChat-ի ID՝ 17801183037
Էլ․ հասցե՝myimmnet@163.com
Ռեցիդիվող/ռեֆրակտոր T-լիմֆոբլաստային լեյկեմիա/լիմֆոմա (r/r T-ALL/LBL) ունեցող հիվանդների մոտ կլինիկորեն դրսևորվում է հիվանդության արագ զարգացումը, վատ կանխատեսումը և թերապևտիկ տարբերակների բացակայությունը: Ներկայումս միայն Նեյլաբինն է հաստատվել FDA-ի կողմից 2005 թվականին՝ T-ALL/LBL հիվանդների բուժման համար, որոնք չեն արձագանքել առնվազն երկու քիմիաթերապիայի ռեժիմներին կամ բուժումից հետո ռեցիդիվել են՝ 31% ORR և 23% CR: Հետևաբար, անհրաժեշտ է մշակել այլ արդյունավետ մեթոդներ: Բացի նորմալ T և NK բջիջներում արտահայտվելուց և այլ հյուսվածքային բջիջներում արտահայտման բացակայությունից, CD7-ը բարձր արտահայտված է T-ALL/LBL բջիջներում: Հետևաբար, CD7-ը համարվում է T-ALL/LBL-ի CAR-T թերապիայի մշակման պոտենցիալ թիրախ: Սակայն մարտահրավերը T բջիջներում CD7-ի արտահայտման հետևանքով առաջացած եղբայրասպանությունից խուսափելն է: Հետազոտողները մշակել են CD7 նանոհակամարմինների վրա հիմնված CAR-T բջիջների ներարկում, որը կոչվում է PA3-17 ներարկում,՝ CD7 մոլեկուլի արտահայտությունը T բջիջների մակերեսին արգելափակելով հակա-CD7 սպիտակուցային արտահայտման արգելափակիչի (PEBL) միջոցով։
PA3-17 ներարկման I փուլի կլինիկական փորձարկման երկարաժամկետ հետազոտության տվյալները, որոնք օգտագործվել են կրկնվող/ռեֆրակտ T-բջջային սուր լիմֆոբլաստային լեյկեմիայի/լիմֆոմայի (R/R T-ALL/LBL) բուժման համար, ներկայացվել են միջազգային հեղինակավոր EHA 2025 ակադեմիական կոնֆերանսում։
2025 թվականի փետրվարի 19-ի դրությամբ ընդհանուր առմամբ ընդգրկվել է 13 հիվանդ (3 հիվանդ՝ 1, 2, 3 դեղաչափերի խմբում, 4 հիվանդ՝ RP2D խմբում), որոնցից բոլորը ստացել են PA3-17-ի մեկ ներարկում և ավարտել են 28-օրյա դեղաչափը սահմանափակող թունավորության (DLT) գնահատումը: RP2D-ն սահմանվել է 2×10⁶ CAR-T/կգ՝ հիմնվելով այս դեղաչափից բարձր դեղաչափի ֆարմակոկինետիկայի, անվտանգության և արդյունավետության վրա: DLT-ներ չեն եղել, և առավելագույն հանդուրժելի դեղաչափը (MTD) չի ստացվել: Ցիտոկինների արտազատման համախտանիշի (CRS) հաճախականությունը կազմել է 84.6% (G3: 23.1%, ոչ G4), մինչդեռ իմունային էֆեկտոր բջիջների հետ կապված նյարդաթունավորության համախտանիշը (ICANS) սահմանափակվել է G1-2-ով (15.4%): Արդյունավետության տվյալները ցույց տվեցին, որ լավագույն օբյեկտիվ արձագանքի մակարդակը (ORR) կազմել է 84.6% (11/13), և 76.9%-ը (10/13) հասել է լիակատար ռեմիսիայի/լիակատար ռեմիսիայի՝ ոչ լրիվ քանակի վերականգնմամբ (CR/CRi): Հատկանշական է, որ 69.2%-ը (9/13, 8 հիվանդ CR) պահպանել է արձագանքը 3 ամիս անց, ընդ որում՝ 50.0%-ը (4/8) պահպանել է CR > 15 ամիս ներարկումից հետո՝ առանց հետագա ցողունային բջիջների փոխպատվաստման (SCT), և նրանցից երկուսը դեռևս ունեցել են հայտնաբերելի CAR-T բջիջներ 21 ամիս անց: Հատկանշական է, որ նախկինում խիստ բուժված հիվանդը [նախկինում արյունաստեղծ ցողունային բջիջների փոխպատվաստում (HSCT), ծավալուն հիվանդություն >7 սմ] CR է ստացել 28-րդ օրը, իսկ երկրորդ HSCT-ն՝ 6 ամիս անց:
PA3-17 ներարկումը ցույց է տվել լավ տանելիություն, խորը և կայուն կլինիկական ակտիվություն նախապես բուժված r/r T-ALL/LBL հիվանդների մոտ, ընդ որում՝ ամբողջական ռեցիդիվով հիվանդների 50%-ը մնացել է գոյատևող և/կամ չի ունեցել հիվանդության առաջընթաց 1 տարի անց։
Ներկայումս Չինաստանում դեռևս անցկացվում են նոր հակաքաղցկեղային տեխնոլոգիաների բազմաթիվ կլինիկական փորձարկումներ, որոնք փնտրում են հիվանդների: Նոր դեղերի և տեխնոլոգիաների վերաբերյալ խորհրդատվություն կարող եք կապ հաստատել Պեկինի Հարավային շրջանի ուռուցքաբանական հիվանդանոցի միջազգային բաժանմունքի հետ:
Հեռախոսահամար՝ 4008803716
WeChat-ի ID՝ 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Հրապարակման ժամանակը. Օգոստոսի 13-2025